Descrizione sintetica

IL PROGETTO SI PROPONE DI SVILUPPARE, COME FARMACO ORFANO, UN CONCENTRATO DI FV DA PLASMA UMANO IN GRADO DI PREVENIRE E TRATTARE LE EMORRAGIE DEI SOGGETTI CARENTI. ALLO STATO ATTUALE NON E DISPONIBILE SUL MERCATO ALCUN CONCENTRATO A BASE DI FV E GLI EPISODI EMORRAGICI ACUTI DEI PAZIENTI CON DEFICIT DI TALE FATTORE VENGONO TRATTATI CON PLASMA FRESCO CONGELATO IN MODO DA MANTENERE I LIVELLI EMATICI DI FV SOPRA IL 20%; A TAL FINE SPESSO E NECESSARIA L?INFUSIONE DI 750-1000 ML DI LIQUIDI CON POSSIBILI EFFETTI COLLATERALI QUALI: SOVRACCARICO DI VOLUME, REAZIONI ALLERGICHE E SVILUPPO DI ALLOANTICORPI. LO SCARSO INTERESSE COMMERCIALE PER UN PRODOTTO A BASE DI FV DERIVA DAL FATTO CHE TALE PATOLOGIA E ESTREMAMENTE RARA (PREVALENZA DI 1:1.000.000) E LA CONOSCENZA DELLE MANIFESTAZIONI CLINICHE *individuo* A CAUSA DEL BASSO NUMERO DI SOGGETTI COINVOLTI. UN CONCENTRATO DI FV POTREBBE ESSERE UTILIZZATO ANCHE PER UN?ALTRA PATOLOGIA RARA QUALE LA CARENZA CONGIUNTA DI FV E FVIII, CON PREVALENZA SIMILE